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La agencia federal de alimentos y medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó la comercialización de la primera terapia génica en el mundo, que consiste en modificar genéticamente el sistema inmunológico de un enfermo para combatir una agresiva forma de leucemia.
La FDA abre una nueva era para tratar y eventualmente curar muchas enfermedades incurables, luego de atender las recomendaciones en julio de un grupo consultivo de expertos independientes.
Este tratamiento, el Kymriah (tisagenlecleucel), fue desarrollado por un investigador de la U. de Pennsylvania y patentado por los laboratorios Novartis para tratar la leucemia linfoblástica aguda.
Esta leucemia avanza con rapidez y es el cáncer de sangre pediátrico más frecuente en EE.UU., con cerca de 3.100 nuevos casos diagnosticados anualmente entre los menores de 20 años, según el Instituto Nacional del Cáncer (NCI).
El Kymriah es destinado a niños y adultos jóvenes menores de 25 años que han resistido a otras terapias contra esta leucemia o que han tenido una recaída, algo que ocurre entre 15% y 20% de los casos.
Según Novartis 600 enfermos serían elegibles cada año para este tratamiento. “Entramos en una era en la innovación médica con la capacidad de reprogramar las células inmunes de un paciente para que puedan destruir las cancerosas mortales”, señaló el doctor Scott Gottlieb, director de la FDA.
Transformar la medicina
“Las nuevas tecnologías como las terapias génicas y celulares tienen el potencial de transformar la medicina haciendo posible el tratamiento y la curación de numerosas enfermedades ”.
“Esta decisión marca la primera comercialización en el mundo de una terapia genética basada en un enfoque personalizado que utiliza las células inmunes del enfermo”, se congratuló el presidente de Novartis, Joseph Jiménez.
La seguridad y eficacia de Kymriah han sido demostradas por una prueba clínica a 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes que no habían respondido a los otros tratamientos o habían recaído.
La técnica crea un tratamiento para cada paciente cuyas células inmunes son recogidas y congeladas para llevarlas a un laboratorio donde se modifican genéticamente para atacar la leucemia.
La tasa de remisión alcanzó el 83% en los tres primeros meses del tratamiento, que consiste en una dosis de células inmunes modificadas, precisó la FDA.
El costo del tratamiento es $ 475.000, indicó Bruno Strigini, responsable del departamento de cancerología de Novartis.
Según Strigini, las terapias actuales contra la leucemia, como el trasplante de médula ósea, cuestan hasta $ 800.000 en EE.UU.
El Kymriah podría tener efectos secundarios (infecciones graves, fiebres fuertes, hipotensión arterial, problemas renales y disminución de oxígeno en la sangre). Por el éxito, la FDA lo llamó “tratamiento terapéutico avanzado”.
